Bolile cardiovasculare reprezintă aproximativ 32% din toate decesele la nivel mondial în fiecare an. Cel mai frecvent tip de boală cardiovasculară este boală arterială coronariană, care are ca rezultat întărirea arterelor (ateroscleroză) atunci când una sau mai multe dintre arterele coronare sunt parțial blocate de plăci de ateroscleroză, împiedicând sângele să curgă corect către inimă. Dacă fluxul de sânge către inimă este complet blocat, poate provoca un atac de cord.
Oamenii de știință de la Universitatea din Texas Southwestern Medical Center cred că o nouă terapie de editare genetică CRISPR-Cas9 ar putea ajuta atât la tratarea bolilor cardiovasculare, cât și repara țesutul deteriorat imediat după un atac de cord. Studiul a fost publicat într-un jurnal Ştiinţă.
Editarea genelor oferă oamenilor de știință o modalitate de a modifica ADN-ul unei persoane. CRISPR (Repetări palindromice scurte, interspațiate în mod regulat, grupate)/Cas9 este una dintre tehnologiile utilizate în editarea genelor. Folosind această tehnologie, oamenii de știință pot „porni și dezactiva” anumite gene din celulele unei persoane. Ei pot, de asemenea, „elimina„sau da se adaugă la ADN-ul celular. Cercetările anterioare au arătat că CRISPR/Cas9 este un tratament potențial pentru boli precum:
Editarea genelor permite (oamenilor de știință) să vizeze mediatorii bolii cu specificitate ridicată și numai în organul afectat (adică inima), ceea ce înseamnă beneficiu terapeutic potențial ridicat cu mai puține efecte secundare adverse.
Oamenii de știință au testat noua lor terapie de editare genetică CRISPR-Cas9 folosind șoareci de laborator. Pentru ca componentele sistemului de editare a genelor să ajungă la inimă, s-au folosit viruși. Sistemul de editare a genelor CRISPR-Cas9 este format din ghid ARN și editor principal.
Ghid ARN corespunde unei anumite regiuni din genom și acționează prin aducerea editorului de bază în contact strâns cu o anumită genă. Editorul de bază modifică exact gena (codifică informațiile pentru sinteza proteinei CaMKIIδ) pentru a preveni supraactivarea cronică a proteinei CaMKIIδ, care este un inductor al bolilor de inimă.
Cercetătorii au descoperit, de asemenea, că utilizarea terapiei CRISPR-Cas9 pentru a suprima gena CaMKIIδ la șoareci a ajutat protecţia lor de leziuni ischemice/reperfuzie a inimii din cauza bolilor de inimă.
Referinte:
1. Știință. Ablația oxidării CaMKIIδ prin editarea bazei CRISPR-Cas9 ca terapie pentru bolile cardiace
2. Centrul Național pentru Informații Biotehnologice (NCBI). Ce este CRISPR/Cas9?
3. Medical News Today. Boli de inimă: editarea genelor CRISPR poate repara țesutul deteriorat după un atac de cord
