„Da” terapiei genice care vizează tratarea anemiei falciforme și a unei alte tulburări de sânge moștenite pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, a declarat Marea Britanie joi (16/11), a declarat agenția de medicamente a țării, devenind prima țară din lume care a făcut-o. asa de.
Casgevy este primul medicament care a fost licențiat folosind instrumentul de editare a genomului CRISR, care le-a adus inventatorilor săi Emmanuelle Charpentier din Franța și Jennifer Doudna din Statele Unite ale Americii Premiul Nobel pentru Chimie în 2020, a declarat Agenția de Reglementare a Medicamentului și Produselor de Sănătate din Marea Britanie și Agenția de Reglementare a Produselor de Sănătate. , MHRA).
Ce este anemia cu celule falciforme și beta-talasemia
Anemia falciforme și β-talasemia sunt boli genetice cauzate de erori ale genelor pentru hemoglobină, pe care globulele roșii le folosesc pentru a transporta oxigenul în corp.
„Atât boala secemică, cât și beta-talasemia sunt afecțiuni dureroase, pe tot parcursul vieții, care în unele cazuri pot fi fatale”, a declarat directorul interimar al MHRA, Julian Beach, în declarație, după cum a raportat Agenția de știri din Atena, citând Reuters.
În studiile clinice, s-a descoperit că Casgevy restabilește producția sănătoasă de hemoglobină la majoritatea participanților cu drepanocidă și beta-talasemie dependentă de transfuzie, atenuând simptomele bolii, a adăugat Beach.
MHRA a spus că în timpul studiilor nu au fost identificate probleme majore de siguranță, adăugând că monitorizează îndeaproape siguranța medicamentului.
Tratamentul constă în îndepărtarea celulelor hematopoietice primordiale din măduva osoasă a pacientului și corectarea unei gene în laborator, celulele modificate fiind reintroduse în corpul pacientului după terapia de adaptare pentru pregătirea măduvei osoase.
newsbeast.gr